Når kurere en sykdom med genterapi er dårlig business

Maxwell Hamilton | Flickr

En analytiker hos Goldman Sachs spurte et urovekkende spørsmål denne uken om genterapi.

Er det å kurere pasienter en bærekraftig forretningsmodell?

I sosiale medier var reaksjonene raske og skarpe. Kaldt og umoralsk. Kapitalisme på sitt beste.

Men Goldman-analytikeren har et poeng. Det er vanskelig å tjene vedvarende på engangskurer.

For minst én stor stoffprodusent er svaret på Goldmans spørsmål nei.

Akkurat i dag så vi GlaxoSmithKline selge ut sin pipeline av genterapier for sjeldne sykdommer til en London-oppstart kalt Orchard Therapeutics for en 20 prosent eierandel i det unge selskapet.

Behandlingene Glaxo ikke ønsket var bona fide mirakler: en-og-gjort kurer som erstatter et ødelagt gen og redder liv.

Den ene var Strimvelis, en terapi for en sjelden immunsvikt som har kurert barn direkte.

Mark Rothera med tillatelse fra LifeSci Public Relations

En annen, som fortsatt er i utvikling, er en DNA-løsning for en ødeleggende barndomsforstyrrelse kalt metakromatisk leukodystrofi, som påvirker hjernen. Ofre mister evnen til å snakke, gå og tenke før de mister livet.

Det økonomiske problemet er at bedrifter kan gå tom for pasienter etter hvert som de blir kurert. Eller de har kanskje ikke nok av dem i utgangspunktet, hvis genterapiene behandler ekstremt sjeldne sykdommer.

For eksempel blir bare et par dusin barn hvert år i USA og Europa diagnostisert med den typen bobleguttsykdom som Strimvelis behandler, kalt ADA-SCID. Så selv til en pris på $665 000, så ikke Glaxo at stoffet kom til å bli mye av en virksomhet.

Relatert historie

Relatert historie Ny DNA-fiks stopper hjerneødeleggende terminal sykdom, men bare hvis den gis tidlig nok.

Dessuten, selv om det i flere tiår virket som om genterapi aldri ville komme, beveger feltet seg nå så raskt at forbedrede versjoner av dagens gjennombrudd er bare måneder unna.

Faktisk kastet Glaxo inn håndkleet til en produsent av nettopp en slik konkurrerende behandling. Orchard har sin egen versjon av en genterapi for immunsvikt, som den planlegger å søke godkjenning for i USA innen utgangen av dette året.

Mark Rothera, administrerende direktør i Orchard, kunne ikke fortelle MIT Technology Review hvis han trodde selskapet hans kunne tjene penger på Strimvelis heller.

Jeg tror samfunnet må finne en balanse mellom den ekstraordinære verdien vi tilfører og en bærekraftig forretningsmodell, sa han. Det er en balansegang.

Andre genkurer kan gjøres mer verdifulle hvis prisene er høye nok. 9. april sa Novartis at det nesten ville betale seg 8,7 milliarder dollar å anskaffe AveXis, eier av en genterapi som har kurert barn med spinal muskelatrofi.

Den sykdommen er 20 ganger så vanlig, så det er et større marked. Likevel antyder Novartis sine anslag om at behandlingen kan gi flere milliarder årlig i inntekter at selskapet kan kreve uhørte priser, kanskje 2,25 millioner dollar ifølge Wall Street-bankfolk.

Som Goldman-rapporten sier, er genterapipriser på mer enn 1 million dollar sannsynlig.

Behandlingene Glaxo solgte ut i dag er mindre verdt, både fordi sykdommene er så sjeldne og fordi de er ex vivo genterapier – en pasients benmargceller fjernes, det nye genet legges til, og cellene returneres til pasienten.

Det er en tungvint prosess som gjør kommersialisering vanskeligere enn å selge en pille i en flaske eller en IV-pose.

gjemme seg