Den første amerikanske studien av CRISPR-genredigering hos kreftpasienter antyder at teknikken er trygg

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 07. februar

Nyhetene: Tre personer med avansert kreft har fått injeksjoner av immunceller genredigert med CRISPR uten alvorlige bivirkninger. Det er den første amerikanske kliniske utprøvingen av teknikken og den første CRISPR-kreftstudien hvor som helst som publiserer funnene.

Rettssaken: Målet var utelukkende å finne ut om teknikken var trygg og gjennomførbar, ikke å finne en kur. På den bakgrunn ble det en suksess. De tre pasientene, alle i 60-årene, hadde alle svulster som ikke hadde respondert på andre behandlinger og som produserte det samme proteinet. I fjor fikk de hver en dose CRISPR-endrede versjoner av sine egne T-celler, tilpasset for å gjøre dem mer effektive til å gjenkjenne det proteinet og drepe kreften. Disse cellene har vellykket integrert med hver pasients immunsystem og ble fortsatt funnet i blodet deres ni måneder senere. Resultatene av forsøket ble publisert i Vitenskap .

Farer: En bekymring var at introduksjonen av cellene kan utløse en immunrespons fordi proteinet som brukes i CRISPR-prosessen er avledet fra bakterier. Det skjedde ikke. En annen bekymring var at CRISPR-genredigering skaper såkalte off-target-effekter der utilsiktede slettinger skjer i cellene, noe som kan føre til at de blir kreftfremkallende. Noen slike endringer ble sett, men ikke noe alvorlig.

Hva med pasientene? Selv om pasientene så forholdene stabilisere seg under behandlingen, og en hadde en reduksjon i tumorstørrelse, virket ikke celleinjeksjonen på lang sikt. En har siden dødd; de to andre har sett kreften forverres og får nå annen behandling.

Hva blir det neste: Forsøket vil ikke fortsette fordi teknikken den bruker er utdatert (genredigeringsteknologien har utviklet seg raskt siden 2016, da studien ble godkjent), men de oppmuntrende resultatene vil bane vei for mange andre tester av genredigeringsteknologi hos pasienter . Fyodor Urnov, ved University of California, Berkeley, som ikke var involvert i arbeidet, fortalte Science at studien svarer på spørsmål som ærlig talt har hjemsøkt feltet.'