CRISPR ble nettopp brukt i et forsøk på å gjenopprette synet til en blind person

Kategori: Bioteknologi Lagt ut mars 04

Genredigeringsverktøyet CRISPR har blitt brukt for første gang inne i kroppen til en voksen pasient, i et forsøk på å kurere en form for blindhet.

Behandlingen : Ifølge Associated Press , dryppet legene bare noen få dråper av en genredigeringsblanding under netthinnen til en pasient i Oregon som lider av Leber medfødt amaurose, en sjelden arvelig sykdom som fører til progressivt synstap.

Celler som tar opp blandingen kan få DNA permanent korrigert, og potensielt gjenopprette en viss grad av syn.

Viktig først: CRISPR blir allerede testet for å modifisere blodceller utenfor kroppen, for å behandle kreft, sigdcellesykdom og andre tilstander. Men å forsøke å kurere sykdommer som muskeldystrofi eller blindhet, som påvirker vev som ikke kan fjernes, konstrueres og erstattes, krever genetisk modifisering av celler i kroppen.

Tidligere har forskere i Kina modifisert embryoer ved hjelp av CRISPR, noe som førte til den kontroversielle fødselen av tvillingjenter hvis kropper inneholder genetiske modifikasjoner. I tillegg hevdet minst én biohacker å ha selvinjisert CRISPR.

Kommersiell vinkel: Den nye studien ble sponset av bioteknologiselskapene Editas Medicine and Allergen og fant sted ved Oregon Health & Science University.

Vi tror at evnen til å redigere inne i kroppen kommer til å åpne helt nye områder innen medisin og føre til en helt ny klasse av terapier for sykdommer som ikke kan behandles på noen annen måte, sa Charles Albright, vitenskapelig sjef i Editas, til NPR .