Bedrifter erklærer tegn på suksess i CRISPR-behandling av blodsykdommer

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 19. nov

Tiden med å redigere menneskelige gener for å behandle arvelig sykdom har kommet. Det er i følge et par bioteknologiselskaper som sier at de har eliminert smertefulle symptomer fra to pasienter med blodsykdommer.

Pasientene: Den ene har sigdcellesykdom og den andre lider av beta-thalassemi. For begge er problemet for lite hemoglobin, oksygenbæreren i blodet.

Tidligere i år gjennomgikk hver pasient en intensiv behandling der legene samlet inn benmargsceller og deretter brukte genredigeringsteknologien CRISPR for å slå på en andre kopi av hemoglobingenet, som normalt ikke er aktivt hos voksne. Deretter ble cellene returnert til kroppene deres.

Resultatet: CRISPR Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals, selskapene som leder den første i sitt slag, sier at det er tegn på at behandlingene har virket. Beta-thalassemipasienten, for eksempel, som bor i Europa, pleide å motta omtrent 16 blodoverføringer i året, men har ikke trengt en siden behandlingen. I følge NPR , sigdcellepasienten, en 34-åring ved navn Victoria Gray, lider ikke lenger av smerteanfallene som er typiske for denne tilstanden.

Disse foreløpige dataene viser for første gang at genredigering faktisk har hjulpet en pasient med sigdcellesykdom. Dette er definitivt en stor avtale, Haydar Frangoul i Sarah Cannon Research Institute fortalte NPR.

Genterapi: Den tilsynelatende suksessen til CRISPR-teknologien utvider den økende rekorden med positive resultater for genterapi, eller ideen om å reparere og erstatte sykdomsfremkallende gener. Begge pasientene fikk noen alvorlige bivirkninger, fordi immunsystemet deres stort sett måtte ødelegges med kjemoterapi før de reparerte benmargscellene ble reinfundert.

Høy kostnad: Gitt de betydelige livslange utgiftene til behandling av disse blodsykdommene, inkludert sykehusinnleggelser, kan du forvente at selskaper prøver å belaste forsikringsselskaper i millioner hvis de får godkjent en CRISPR-kur. Foreløpig ønsker ikke bioteknologien å snakke om kostnadene. Samarth Kulkarni, administrerende direktør i CRISPR Therapeutics, fortalte Forbes det er for tidlig å vurdere noen form for prisbeslutninger.