211service.com
Verdens dyreste medisin blir trukket fra markedet
Produserer genterapi hos UniQure.
Selskapet som utviklet den vestlige verdens første genterapi vil trekke sin banebrytende behandling fra markedet på grunn av manglende etterspørsel.
Legemidlet, Glybera, var den dyreste reseptbelagte medisinen i historien til 1 million dollar for en engangsrunde med injeksjoner (se Verdens dyreste medisin er en bust). Den inneholder konstruerte virus som bærer kopier av et gen ment å korrigere lipoproteinlipase-mangel, en sjelden metabolsk sykdom.
Glyberas godkjenning av europeiske legemiddelregulatorer i 2012 markerte en milepæl for området genterapi etter en rekke tilbakeslag og sikkerhetsproblemer. Men lav etterspørsel etter terapien og spørsmål om dens effektivitet har plaget Glyberas produsent, UniQure, med base i Amsterdam og Lexington, Massachusetts.
Det var ikke bare det at det kostet 1 million dollar; det er at det kom på markedet uten mye bevisgrunnlag for at det var verdt 1 million dollar, sier Casey Quinn, en helseøkonom ved MIT Center for Biomedical Innovation som spesialiserer seg på europeisk medisinprising.
UniQure sa denne uken at den ikke vil fornye stoffets markedsføringstillatelse i Europa når den etter planen utløper i oktober. Selskapet vil fortsette å gjøre stoffet tilgjengelig for pasienter frem til den datoen.
Legemidlets bruk har vært ekstremt begrenset, og vi ser ikke for oss at etterspørselen etter pasienter øker vesentlig i årene fremover, sa UniQures administrerende direktør, Matthew Kapusta, i en selskapsmelding.
Quinn sier at han ikke tror at Glyberas feil varsler problemer for andre genterapier, men den kommersielle skuffelsen kommer når spørsmålene svirrer rundt hvordan fremtidige slike behandlinger bør prises.
Flere genterapiprodukter vil bli gjennomgått for godkjenning av US Food and Drug Administration i år, inkludert en behandling for arvelig blindhet utviklet av Spark Therapeutics og en ny form for kreftbehandling, kalt CAR-T-terapi, som er avansert av Novartis og Kite Therapeutics .