To spedbarn behandlet med universelle immunceller får kreften til å forsvinne

Leger i London sier at de har kurert to babyer for leukemi i verdens første forsøk på å behandle kreft med genetisk konstruerte immunceller fra en donor.

Eksperimentene, som fant sted ved Londons Great Ormond Street Hospital, øker muligheten for hyllebasert cellulær terapi ved å bruke rimelige forsyninger av universelle celler som kan dryppes inn i pasientenes årer på et øyeblikks varsel.

Den ferdige tilnærmingen kan utgjøre en utfordring for selskaper inkludert Juno Therapeutics og Novartis, som hver har brukt titalls millioner dollar på banebrytende behandlinger som krever innsamling av pasientens egne blodceller, konstruert dem og deretter re-infusjon.

Begge metodene er avhengige av tekniske T-celler - de sultne rovdyrcellene i immunsystemet - så de angriper leukemiceller.

De britiske spedbarnene i alderen 11 og 16 måneder hadde leukemi og hadde gjennomgått tidligere behandlinger som mislyktes, ifølge en beskrivelse av tilfellene deres publisert onsdag i Science Translational Medicine . Waseem Qasim, en lege og genterapiekspert som ledet testene, rapporterte at begge barna forblir i remisjon.

Selv om sakene trakk bred medieoppmerksomhet i Storbritannia , sa noen forskere at fordi London-teamet også ga barna standard kjemoterapi, klarte de ikke å vise at cellebehandlingen faktisk kurerte barna. Det er et snev av effekt, men ingen bevis, sier Stephan Grupp, direktør for kreftimmunterapi ved Children's Hospital of Philadelphia, som samarbeider med Novartis. Det ville vært flott om det fungerer, men det har bare ikke blitt vist ennå.

Rettighetene til London-behandlingen, utviklet av bioteknologiselskapet Cellectis, ble nylig solgt og den videreutvikles nå av legemiddelselskapene Servier og Pfizer.

Behandlinger som bruker konstruerte T-celler, vanligvis kjent som CAR-T, er nye og er ennå ikke solgt kommersielt. Men de har vist stor suksess mot blodkreft. I studier så langt av Novartis og Juno er omtrent halvparten av pasientene permanent helbredet etter å ha mottatt endrede versjoner av sine egne blodceller.

Men kommersialisering av slike personlige behandlinger gir enestående logistisk hodepine. Grupp sier at Novartis har utstyrt et produksjonssenter i New Jersey og at pasientceller har blitt fløyet inn fra 25 sykehus i 11 land, modifisert, og deretter raskt sendt tilbake. Novartis har sagt at de vil søke amerikansk godkjenning for å selge sin T-cellebehandling for barn i år.

Løftet om immunterapi har trukket til seg store investeringer, men mange nyere aktører satser i stedet på hyllevaretilnærmingen. Blant dem er bioteknologigiganten Regeneron , Kite Therapeutics , Skjebneterapi , og Cell Medical .

Pasienten kunne behandles umiddelbart, i motsetning til å ta celler fra en pasient og produsere dem, sier Julianne Smith, visepresident for CAR-T-utvikling for Cellectis, som spesialiserer seg på å levere universalceller.

I hyllevare tilnærmingen samles blod fra en donor og omdannes til hundrevis av doser som deretter kan lagres frosset, sier Smith. Vi anslår at kostnaden for å produsere en dose vil være rundt 4000 dollar, sier hun. Det er sammenlignet med en kostnad på rundt $50 000 for å endre en pasients celler og returnere dem.

Begge typer behandling vil sannsynligvis koste forsikringsselskapene en halv million dollar eller mer hvis de når markedet.

Robert Nelsen, en venturekapitalist og grunnlegger av Juno Therapeutics, som samlet inn hundrevis av millioner for den tilpassede tilnærmingen, sier at han ikke er bekymret for selskaper som utvikler universelle alternativer. Det de kan gjøre i fremtiden er det vi kan gjøre i dag, sa Nelsen i et intervju i fjor. Og jeg garanterer deg selv om ting var like, som de ikke er, ville du ha dine egne ting, ikke noen andres celler.

London-behandlingen er kjent for å involvere de mest omfattende konstruerte cellene som noen gang er gitt til en pasient, med totalt fire genetiske endringer, to av dem introdusert ved genredigering ved bruk av en metode kalt TALENs. En endring var å frata donorcellene deres tilbøyelighet til å angripe kroppen til en annen person. En annen leder dem til å angripe kreftceller.

I USA og Kina løper forskere også for å bruke genredigering for å lage forbedrede behandlinger for kreft og andre sykdommer.

gjemme seg