211service.com
Texas Woman er den første personen som gjennomgår optogenetisk terapi
En blind kvinne i Texas er den første personen som gjennomgår terapi basert på en ny teknologi kalt optogenetics. Hvis den lykkes, vil terapien skape lysfølende celler i et av øynene hennes og gjøre henne i stand til å se igjen.
Denne pasienten og andre som rekrutteres til en klinisk utprøving har en degenerativ sykdom kalt retinitis pigmentosa. Ved denne sykdommen dør de lysfølsomme cellene i netthinnen gradvis ut. Disse cellene sender elektriske signaler videre til nerver som overfører dem til hjernen.
Terapien bruker optogenetikk, en teknologi som bruker en kombinasjon av genterapi og lys for nøyaktig å kontrollere nerver. Behandlingen bør gjøre visse nerveceller i kvinnens øye, kalt ganglionceller, lysfølsomme. Øyet ble injisert med virus som bar DNA fra lysfølsomme alger. Hvis det fungerer, vil cellene gjøre det som den sunne netthinnens kjegler og stenger gjør: fyre av et elektrisk signal som svar på lys, og gjenopprette noe syn.
Pasienten ble behandlet i slutten av februar i Dallas av leger ledet av David Birch av Retina Foundation of the Southwest . Terapien er utviklet av RetroSense Therapeutics fra Ann Arbor, Michigan.
Utover implikasjonene for behandling av blinde mennesker, blir denne rettssaken også overvåket av nevrovitenskapsmiljøet. Hvis det er vellykket, tyder det på at optogenetikk har løftet ikke bare som et laboratorieverktøy for å studere hjernekretsløpene som ligger til grunn for sykdommer som Parkinsons og schizofreni, men også som en potensiell terapi for å behandle mennesker som er plaget av dem.
Dette er en flott tidlig test av optogenetikk, fordi øyet er så lett tilgjengelig, sier Todd Sherer , en nevroforsker og administrerende direktør for Michael J. Fox Foundation for Parkinsons Research. Stiftelsen finansierer forskning på bruk av optogenetikk for å studere kretsløpene som ligger til grunn for Parkinsons.
I løpet av det neste året vil Retina Foundation-leger overvåke den første pasientens øye for lysfølsomhet når de administrerer potensielt tre ekstra doser av genterapien.
De følger henne for eventuelle bivirkninger, og overvåker henne også for ethvert syn i det behandlede øyet.
Målet er ikke å få henne til å se med 20/20, fullfargesyn, men å gi øyet som for øyeblikket har null lysoppfatning med noe syn. Små ting som å kunne vite at noen er i rommet med dem, eller å kunne krysse veien, er en stor sak, sier Birch.
Det er spesielt spennende fordi det for øyeblikket ikke finnes noen behandlinger for retinitis pigmentosa bortsett fra en retinalprotese som bruker en implantert chip for å stimulere celler på baksiden av øyet, bemerker Jacque Duncan, professor i klinisk oftalmologi ved University of California, San Francisco.
Syn som fungerer gjennom lysfølsomme ganglionceller vil sannsynligvis være annerledes enn syn som er avhengig av en sunn netthinnen. Når du for eksempel går ute, kan det være omtrent 10 000 ganger lysere enn inne. Friske netthinner tilpasser raskt sin følsomhet for å tilpasse seg dette, men de lysfølende cellene skapt av genterapien vil sannsynligvis ikke være i stand til å tilpasse seg. Av den grunn kan det være nødvendig at RetroSense-terapien, hvis den fungerer, kobles sammen med en slags videoprojeksjonsbriller som kan utføre disse justeringene og skreddersy det innkommende lyset til det behandlede øyet, og sender et lysere signal innendørs enn det gjør. utendørs, for eksempel.
I mellomtiden fortsetter forsøket med å rekruttere andre retinitis pigmentosa-pasienter, med et mål på 15 totalt. Stiftelsen rekrutterer pasienter som ikke bare er svaksynte eller juridisk blinde, men dypt blinde, med ingen til liten lysfølsomhet i ett eller flere øyne.
Jeg forteller pasienter at dette er som Apollo-oppdraget - det er potensielt et stort skritt fremover, men det er helt eksperimentelt, sier Birch. De er pionerer.