Sporing av kostnadene ved genterapi

Genterapi, som introduserer nytt genetisk materiale i en persons DNA, ble utviklet som en revolusjonerende måte å behandle noen av de sjeldneste syndromene på jorden.

Legemiddelfirmaer har knyttet astronomiske priser til disse snevert målrettede behandlingene. Faktisk er prisene så høye at den ene allerede er trukket fra markedet i Europa, og den andre har slitt med å tiltrekke seg pasienter.

En behandling godkjent i forrige uke kan endre ligningen. Yescarta er det andre eksemplet på en genterapi som modifiserer DNA i en persons immunceller for å gå etter kreft. Det som er annerledes med Yescarta er at det kan behandle langt flere pasienter enn de andre genterapiene som er godkjent så langt.

Relatert historie

Relatert historie

For å se om det er en sammenheng mellom prisen på en genterapi og det estimerte antallet pasienter den vil behandle per år, bestemte vi oss for å plotte disse tallene for de godkjente genterapiene i USA og Europa og en som venter på godkjenning i USA.

Herman Sanchez, administrerende partner i livsvitenskapskonsulentfirmaet Trinity Partners, sier at det er en sammenheng mellom pasientpopulasjonen og prisen på behandlingen: jo færre kvalifiserte pasienter, jo dyrere er det. Som du kan se, varierer prisene fra $373 000 til $1 million, mens antall pasienter per år er så lavt som bare noen få til 7500.

De minste sykdommene har mer prissettingskraft i markedet, sier han. Det er vanligvis på grunn av det faktum at betalere ikke trenger å forholde seg til mange pasienter.

Så langt er Yescarta den ytterste. Det kan hjelpe så mange som 7500 mennesker, ifølge Gilead, bioteknologigiganten som kjøpte stoffets produsent, Kite Pharma i august. Sammenlign det med de små kvalifiserte populasjonene for de to genterapiene som er godkjent i Europa, Glybera og Strimvelis. I mellomtiden, i USA, sier Novartis at rundt 300 pasienter i året vil være kvalifisert for sin genterapi Kymriah, som behandler en type barneleukemi. Med flere pasienter var Gilead i stand til å sette en lavere pris, men kan til slutt se høyere samlede inntekter.

Selv om prisen på Yescarta fortsatt er førte til rop fra pasientforkjempere , lover det godt for genterapier i pipelinen for sykdommer med flere pasienter, som hemofili og sigdcelle, som påvirker henholdsvis rundt 20 000 mennesker og 100 000 i USA.

Hvis den målrettede sykdommen er mer vanlig, vil det bli mer prispress, sier Sanchez.

Neste opp for godkjenning er en genterapi kalt Luxturna som gjenoppretter noe syn hos pasienter med en arvelig type blindhet. Tidligere denne måneden anbefalte et panel av eksterne eksperter enstemmig at U.S. Food and Drug Administration godkjenner Luxturna, som er laget av Spark Therapeutics. Byrået vil ta sin avgjørelse innen 12. januar.

Spark sier at rundt 1000 til 2000 totalt mennesker i USA kan være kvalifisert for behandlingen, som forbedrer synet ved å erstatte et mutert gen i netthinnecellene. Selskapet avslo å gi anslag på hvor mange pasienter det kan behandle per år, så vi baserte tallene våre på den estimerte forekomsten av den formen for blindhet Luxturna behandler. Analytikere har anslått at behandlingen kan koste $800 000 til $1 million for å behandle begge øynene.

Hva alt dette betyr for selskaper, forsikringsselskaper og pasienter er i luften. Selskaper som Spark vil møte et prisdilemma når terapiene deres vinner regulatorisk godkjenning. Forsikringsselskapene i USA har så langt vært mor på om de vil dekke dem. I mellomtiden håper pasienter med alvorlige medisinske tilstander at de ikke vil bli priset ut av en kur.

gjemme seg