211service.com
Selv for 500 000 USD kan genterapi være et røverkjøp for enkelte sykdommer
Novartis
U.S. Food and Drug Administration godkjente nylig det de kalte den første genterapien i landet. Terapien, kalt Kymriah og laget av Novartis, bruker pasientens egne celler – som er genmodifisert utenfor kroppen – for å behandle en dødelig type barneleukemi. Behandlingen har hatt forbløffende effekter, noe som har resultert i fullstendig kreftremisjon hos noen pasienter.
Tanken bak genterapi er at genetisk materiale brukes som et levende medikament for å behandle sykdom. Forskere har prøvd å få genterapi til å virke i flere tiår, så Kymriahs godkjenning er historisk. Men terapiens prislapp på 475 000 dollar ble umiddelbart møtt med alarm og kritikk fra pasientens talsmenn. Flere genterapier er under utvikling, og de kan også koste hundretusenvis av dollar. Og mens noen ser klistremerkesjokk, ser andre et kupp.
Det er fordi mange genterapier lover å være direkte kurer med en engangsinjeksjon, en fundamentalt annerledes tilnærming til medisin. Hvorvidt og hvor mye forsikringsselskapene vil betale for disse behandlingene er store spørsmål det amerikanske helsevesenet vil måtte håndtere etter hvert som flere av dem kommer på markedet. Forsikringsselskapene har ennå ikke sagt om de vil dekke Kymriah.
Totalt 504 genterapier for kreft, genetiske lidelser og infeksjonssykdommer er for tiden i kliniske studier - 34 av disse er i det mest avanserte teststadiet, ifølge Alliance for Regenerative Medicine, en industrigruppe. Noen kan faktisk være en bedre avtale enn tilgjengelige behandlinger. Kostnadene ved å behandle visse alvorlige medisinske tilstander i løpet av en persons levetid, eller til og med for bare noen få år, kan raskt øke. Vi kjørte tallene på noen få av dem.
Sigdcellesykdom. Pasienter med sigdceller, en utrolig smertefull blodsykdom, havner ofte på akuttmottak på sykehus, noe som koster det amerikanske helsevesenet millioner i året. En studie fra 2009 i American Journal of Hematology så på data fra Florida Medicaid-programmet og fant at de gjennomsnittlige årlige helsekostnadene for sigdcellepasienter varierte fra $10 704 for barn opp til ni år til $34 266 for de i alderen 30 til 39 år. Livsvarige helsekostnader for en 45-åring med sigdcellesykdom nådde $953.640. Tidligere i år, bioteknologiselskapet Bluebird Bio rapportert at den eksperimentelle genterapien kurerte en tenåringsgutt i Frankrike.
Hemofili. Personer med hemofili - for det meste menn - mangler det nødvendige proteinet kroppen trenger for å koagulere blod. Som et resultat trenger pasienter regelmessige injeksjoner av koagulasjonsfaktor, som kan koste titalls til hundretusenvis av dollar i året basert på en persons vekt. En analyse fra 2016 i American Journal of Managed Care fant at den årlige gjennomsnittlige kostnaden per pasient for menn med hemofili var $155.136. De med hemofili A hadde litt høyere helsekostnader - på $ 162 054 per år - enn de med hemofili B, som var rundt $ 127 194 per år. Tidlige resultater fra kliniske studier fra Spark Therapeutics har vist at genterapi i hovedsak kan kurere hemofili B. UniQure og Baxalta tester også genterapi for hemofili, mens BioMarin undersøker en for hemofili A.
Immunsviktforstyrrelser. Alvorlig kombinert immunsvikt, også kjent som SCID, eller bobleguttsykdom, er en sjelden, arvelig lidelse som gjør immunsystemet praktisk talt ubrukelig mot patogener. Dette gjør babyer født med det ekstremt sårbare for smittsomme sykdommer, og uten behandling vil barn ofte dø i løpet av de to første leveårene. En genterapi er allerede tilgjengelig i Europa, markedsført som Strimvelis av GlaxoSmithKline. Det koster 594 000 euro, eller rundt 712 000 dollar, men kommer med en pengene-tilbake-garanti hvis pasientene ikke blir helbredet. En benmargstransplantasjon tilbyr også en kur, og sykdommen kan behandles med enzymerstatningsterapier. Men GlaxoSmithKline har sagt at disse kan koste mer enn 4 millioner dollar for en enkelt pasient i løpet av et tiår. Genterapiforsøk for SCID pågår i USA, og Storbritannia-baserte Orchard Therapeutics utvikler en terapi som vil konkurrere med GlaxoSmithKline.
Noen kreftformer. Noen typer kreft er allerede utrolig dyre å behandle og krever at pasienter tar medisiner for å holde kreftcellene i sjakk og håndtere bivirkninger av sykdommen. David Mitchell, grunnlegger av fortalergruppen Pasienter for rimelige legemidler, har multippelt myelom, som er uhelbredelig, men behandles. For å holde seg frisk, går han til legen sin 22 ganger i året for en injeksjon på 20 000 dollar med narkotika. Over et år kommer det til rundt 440 000 dollar. Flere nye kreftmedisiner koster over 100 000 dollar per år.
Michael Werner, administrerende direktør i Alliance for Regenerative Medicine, sier at en genterapi bør prises basert på verdien for pasienten og samfunnet, som han sier inkluderer forbedringer av livskvalitet for pasienten og potensielle kostnadsbesparelser.
Hvis vi kan holde folk unna fremtidige sykehusbesøk og unngå betydelige fremtidige kostnader for helsevesenet, er det å gi noen en genterapi helt klart en kostnadseffektiv måte å gi dem helsehjelp på og kanskje den mest kostnadseffektive måte, sier han.
Ed Schoonveld, en ekspert på prissetting og markedstilgang hos konsulentfirmaet ZS Associates, sier at det er vanskelig å sette en pengeverdi på en medisin som kan være fullstendig livsendrende – eller livreddende. Et spørsmål som vil stå igjen selv etter at noen av disse terapiene blir godkjent, er hvor lenge effekten varer. I det øyeblikket vi lanserer et stoff, har vi vanligvis ikke et fullstendig bilde av langtidseffekten av stoffet, sier Schoonveld.
Genterapiforsøk har fulgt pasienter i bare noen få år etter behandling, så det er ennå ikke kjent om de tilbyr en langsiktig kur.