211service.com
Kliniske studier er bedre, raskere, billigere med store data
I samarbeid med Medidata
Kliniske studier har aldri vært mer i offentligheten enn det siste året, da verden så utviklingen av vaksiner mot covid-19, sykdommen i sentrum av koronaviruspandemien i 2020. Diskusjoner om studiefaser, effekt og bivirkninger dominerte nyhetene. Det mest karakteristiske ved vaksineforsøkene var hastigheten. Fordi vaksinene er ment for universell distribusjon, er studiepopulasjonen i utgangspunktet alle. Den unike egenskapen betyr at rekruttering av nok folk til prøvene ikke har vært hindringen som det vanligvis er.
Kliniske studier er bedre, raskere, billigere med store data
Last ned hele rapporten
En av de vanskeligste delene av jobben min er å melde pasienter inn i studier, sier Nicholas Borys, medisinsk sjef for Lawrenceville, NJ, bioteknologiselskapet Celsion, som utvikler neste generasjons kjemoterapi- og immunterapimidler for lever- og eggstokkreft og visse typer hjerne svulster. Borys anslår at færre enn 10 % av kreftpasientene er registrert i kliniske studier. Hvis vi kunne få det opp til 20% eller 30%, kunne vi sannsynligvis ha fått flere kreftformer erobret nå.
Kliniske studier tester nye medisiner, enheter og prosedyrer for å avgjøre om de er trygge og effektive før de godkjennes for generell bruk. Men veien fra studiedesign til godkjenning er lang, svingete og kostbar. I dag bruker forskere kunstig intelligens og avansert dataanalyse for å fremskynde prosessen, redusere kostnadene og få effektive behandlinger raskere til de som trenger dem. Og de benytter seg av en underbrukt, men raskt voksende ressurs: data om pasienter fra tidligere studier
Bygge eksterne kontroller
Kliniske studier involverer vanligvis minst to grupper, eller armer: en test- eller eksperimentell arm som mottar behandlingen under utredning, og en kontrollarm som ikke gjør det. En kontrollarm kan ikke motta noen behandling i det hele tatt, en placebo eller gjeldende standard for omsorg for sykdommen som behandles, avhengig av hvilken type behandling som studeres og hva den sammenlignes med under studieprotokollen. Det er lett å se rekrutteringsproblemet for etterforskere som studerer terapier for kreft og andre dødelige sykdommer: pasienter med en livstruende tilstand trenger hjelp nå. Selv om de kan være villige til å ta en risiko på en ny behandling, er det siste de ønsker å bli randomisert til en kontrollarm, sier Borys. Kombiner denne motviljen med behovet for å rekruttere pasienter som har relativt sjeldne sykdommer – for eksempel en form for brystkreft preget av en spesifikk genetisk markør – og tiden til å rekruttere nok folk kan strekke seg i måneder, eller til og med år. Ni av 10 kliniske studier over hele verden - ikke bare for kreft, men for alle typer tilstander - kan ikke rekruttere nok mennesker innenfor måltidsrammer. Noen forsøk mislykkes totalt på grunn av mangel på nok deltakere.
Hva om forskere ikke trengte å rekruttere en kontrollgruppe i det hele tatt og kunne tilby den eksperimentelle behandlingen til alle som sa ja til å være med i studien? Celsion utforsker en slik tilnærming med New York-hovedkvarteret Medidata, som leverer administrasjonsprogramvare og elektronisk datafangst for mer enn halvparten av verdens kliniske studier, og betjener de fleste store farmasøytiske og medisinske utstyrselskaper, samt akademiske medisinske sentre. Medidata ble kjøpt opp av det franske programvareselskapet Dassault Systèmes i 2019, og har samlet en enorm stor dataressurs: detaljert informasjon fra mer enn 23 000 studier og nesten 7 millioner pasienter som går tilbake rundt 10 år.
Tanken er å gjenbruke data fra pasienter i tidligere studier for å lage eksterne kontrollarmer. Disse gruppene har samme funksjon som tradisjonelle kontrollarmer, men de kan brukes i settinger der en kontrollgruppe er vanskelig å rekruttere: for for eksempel ekstremt sjeldne sykdommer eller tilstander som kreft, som er overhengende livstruende. De kan også brukes effektivt for enkeltarmsstudier, som gjør en kontrollgruppe upraktisk: for eksempel for å måle effektiviteten til en implantert enhet eller en kirurgisk prosedyre. Kanskje den mest verdifulle umiddelbare bruken deres er for å gjøre raske foreløpige forsøk, for å vurdere om en behandling er verdt å forfølge til det punktet av en fullstendig klinisk utprøving.
Medidata bruker kunstig intelligens for å plumbere databasen sin og finne pasienter som har fungert som kontroller i tidligere utprøvinger av behandlinger for en bestemt tilstand for å lage sin proprietære versjon av eksterne kontrollarmer. Vi kan nøye velge ut disse historiske pasientene og matche dagens eksperimentelle arm med de historiske prøvedataene, sier Arnaub Chatterjee, senior visepresident for produkter, Acorn AI hos Medidata. (Acorn AI er Medidatas data- og analyseavdeling.) Utprøvingene og pasientene er tilpasset målene for studien – de såkalte endepunktene, som redusert dødelighet eller hvor lenge pasientene forblir kreftfrie – og for andre aspekter av studien. studiedesign, for eksempel typen data som samles inn i begynnelsen av studien og underveis.
Når vi oppretter en ekstern kontrollarm, gjør vi alt vi kan for å etterligne en ideell randomisert kontrollert studie, sier Ruthie Davi, visepresident for datavitenskap, Acorn AI hos Medidata. Det første trinnet er å søke i databasen etter mulige kontrollarmkandidater ved å bruke de viktigste kvalifikasjonskriteriene fra undersøkelsesstudien: for eksempel typen kreft, nøkkeltrekkene ved sykdommen og hvor avansert den er, og om det er pasientens første gang blir behandlet. Det er i hovedsak den samme prosessen som brukes til å velge kontrollpasienter i en standard klinisk studie - bortsett fra at data registrert i begynnelsen av den siste studien, i stedet for den nåværende, brukes til å bestemme kvalifisering, sier Davi. Vi finner historiske pasienter som ville kvalifisert for forsøket hvis de eksisterte i dag.
Last ned hele rapporten.
Dette innholdet ble produsert av Insights, den tilpassede innholdsarmen til MIT Technology Review. Den ble ikke skrevet av MIT Technology Reviews redaksjon.