211service.com
Genterapi kan ha sin første storfilm
Et bilde av en bygning med en Novartis-logo Novartis
En nyfødt. En dødelig diagnose. Og snart, en engangs-generstatningskur i de første ukene av livet.
Kostnaden? Du vil ikke vite.
Genterapi er i ferd med å nå en milepæl. Så snart i morgen forventer legemiddelgiganten Novartis å vinne godkjenning for å lansere det den sier vil være den første storfilm-generstatningsbehandlingen. En blockbuster er ethvert stoff med mer enn 1 milliard dollar i salg hvert år.
Behandlingen, kalt Zolgensma, er i stand til å redde spedbarn født med spinal muskelatrofi (SMA) type 1, en degenerativ sykdom som vanligvis dreper innen to år. Men den forventede kostnaden er også sjokkerende: mellom 1,5 og 2 millioner dollar, noe som vil gjøre det til den dyreste engangsmedisinen som noen gang er solgt.
Novartis vil kunngjøre prisen så snart den får endelig godkjenning fra US Food and Drug Administration, noe selskapet forventer vil skje denne uken .
[Oppdatering: Fredag 24. mai vant Novartis godkjenning for stoffet og satte prisen til 2,125 millioner dollar , noe som gjør det til verdens dyreste engangsmedisin noensinne.]
Genterapi bruker virus for å sette inn sunne gener i pasientens celler, men den økende suksessen til konseptet kan bringe et uttelling for USAs helsevesen.
FDA spår det innen 2025 mellom 10 og 20 gen- eller cellebehandlinger vil nå markedet hvert år, noe som potensielt vil svekke det amerikanske forsikringsmarkedet hvis kostbare behandlinger for hemofili og muskeldystrofi vinner godkjenning.
Problemet med mange av disse medikamentene er at de er dyre, men også livsendrende for de som trenger dem, sier Michael Sherman, overlege i forsikringsselskapet Harvard Pilgrim Health Care, som har forhandlet med Novartis. For denne og andre genterapier som kommer nedover, handler det ikke om å si nei, men hvordan sier man ja uten å slå systemet konkurs?
Ledere hos Novartis sier at deres SMA-medikamentlansering vil inkludere programmer for å hjelpe forsikringsselskapene med å betale, inkludert en prototype av lønns-som-du-gå-plan samt tilbud om å refundere en brøkdel av stoffets pris hvis pasienter dør eller havner i respirator.
Vi vil gjerne betale over tid, sier Sherman, og slutte å betale hvis det slutter å fungere. Til disse stadig økende prisene, synes jeg det er rettferdig å spørre.
Sherman sier at slike nye betalingskonsepter ikke kan implementeres fullt ut før forsikringsselskapene godtar å ta på seg pasientenes utestående regninger når de bytter plan. En regel som garanterer statlige Medicaid-byråer den beste prisen for alle legemidler betyr også at Novartis ikke kan tilby full pengene-tilbake-garanti.
Behandlingen ble laget av et team i Ohio, der forskere og klinikere ved Nationwide Children's Hospital testet den på barn med spektakulære resultater . Barna ble injisert med billioner av virus som bar en korrekt kopi av et gen kalt SMN1 , som de har i en mutert form som forårsaker tap av motoriske nevroner i ryggmargen.
Den landsomfattende forskeren som perfeksjonerte ideen, Brian Kaspar, dannet en oppstart kalt AveXis, som Novartis kjøpte opp for 8,7 milliarder dollar i fjor. En annen forsker, Arthur Burghes fra Ohio State University, spilte også en kritisk rolle ved å utvikle en mus med SMA, og legen Jerry Mendell ledet de første menneskelige studiene.
Siden bare rundt 400 barn i året i USA blir født med SMA, garanterte anskaffelsesprisen en skyhøy pris for stoffet. De kan regne ut, sier Sherman.
Zolgensma, når den får forventet grønt lys, vil bli den sjette genterapien som er godkjent i USA eller Europa. Men noen av disse har slitt med å nå pasienter. Den ene, Glybera , ble trukket fra markedet etter å ha blitt kjøpt bare én gang. En annen, Strimvelis, som behandler immunsvikt, har blitt brukt av færre enn et dusin betalende kunder, delvis fordi det involverer en benmargstransplantasjon. En tredje, Luxturna, tar for seg en øyesykdom som rammer svært få mennesker.
I kontrast, sier Novartis, er SMA-behandlingen allerede etterspurt. Så langt har 150 pasienter mottatt genterapien i kliniske studier eller gjennom spesielle tilgangsprogrammer, sier David Lennon, president for AveXis. I noen tilfeller gis behandlingen til barn ved seks ukers alder, noe som understreker hvor raskt etter fødselen et barns gener kan fikses.
Stater inkludert Minnesota og Pennsylvania har nylig lagt SMA til et panel av sykdommer som barn sjekkes for på fødeavdelinger. Ettersom andre stater følger etter, vil det sannsynligvis legge til et jevnt antall nye kandidater for stoffet.
Den forestående godkjenningen av generstatningen kommer bare tre år etter et annet gjennombrudd førte bruk av en type genetisk medikament kalt antisense til den første svært effektive behandlingen for SMA. Det stoffet, Spinraza, selges av Biogen og koster 375 000 dollar i året, men det må tas kontinuerlig, år etter år, med raskt økende kostnader.
De to konkurrerende behandlinger forventes nå å duellere i markedet. Men forsikringsselskapene forventer at engangsgenfiksingen kan koste mindre i det lange løp for kvalifiserte pasienter, til tross for den opprinnelige prislappen. Min forventning er at helseplaner ikke vil dekke Spinraza for den gruppen fremover, sier Sherman.
Foreldres forhåpninger og forsikringsselskapenes beregninger avhenger alle av antakelsen om at generstatningsløsningen vil være varig. Så langt er det: Noen barn som ble behandlet er nå fem år gamle og har det bra. Det tror vi er en god proxy for at noe ikke kommer tilbake, sier Lennon . Men det er ingen bevis for at behandlingen ikke vil avta, eller må gis på nytt senere.
Det er også ukjent om genterapien noen gang vil nå fattige land hvis medisinske systemer ikke er i stand til å ta seg av barn med SMA og som ikke har råd til det. Lennon sier at Novartis ikke har noen spesifikke planer om å selge behandlingen i de fattigste delene av verden.