Genmodifiserte immunceller har drept en pasient og stoppet to banebrytende forsøk

Kategori: Ukategorisert Lagt ut 05 sep

Fremskritt innen et område for kreftbehandling kjent som CAR-T-terapi har vært rask – men det er et spill på liv og død. Aldri har dette vært mer tydelig enn de siste dagene.

Sent på mandag kunngjorde det franske bioteknologiselskapet Cellectis at dets kliniske studier som involverer genmodifiserte immunceller for å behandle to forskjellige typer kreft, var blitt stoppet av FDA etter at en pasient ble drept (Cellectis aksjer fikk juling etter kunngjøringen). Forsøkene hadde som mål å bevise at en mer avansert versjon av CAR-T, kjent som 'hyllevare' eller 'universell' CAR-T, kunne fungere. Behandlingen finjusterer T-celler fra en donor for å gjøre dem til kreftdrepende midler, og tilfører dem deretter en pasient.

Noen forsøk med denne teknologien har vist dramatisk suksess, inkludert å se ut til å kurere to spedbarn som hadde leukemi tidligere i år. Og Novartis mottok nettopp FDA-godkjenning i forrige uke for det som kan betraktes som førstegenerasjons CAR-T-terapi, der en pasients immunceller fjernes, modifiseres og infunderes tilbake i dem.

Hyllevare CAR-T fungerer litt annerledes, ved å bruke T-celler fra givere i stedet for fra pasienten selv. Hvis det viser seg trygt og effektivt, vil det være langt enklere å administrere enn den personlige versjonen av CAR-T, som er skreddersydd for hver pasient.

Dessverre er dødsfallet i Cellectis-rettssaken langt fra det første i CAR-T-verdenen.

I fjor resulterte forsøk med personlig CAR-T av bioteknologifirmaet Juno i en pasientdød. Forskere gjorde en rask endring i forsøket, og FDA tillot den å gjenopptas, men tre dødsfall fulgte snart. Som Endpoints observerer , kan denne erfaringen bety at Cellectis vil ha vanskelig for å starte sine forsøk på nytt før regulatorer er overbevist om at selskapet har bedre utsikter til å unngå et tragisk utfall.