211service.com
Fire fantastiske ting genredigering gjorde i 2017
Illustrasjon av Evah Fan
Genredigering har ikke kurert sykdom hos et menneske ennå - men det nærmer seg. Med debuten til CRISPR for noen år siden, har fremskritt innen teknologien skjedd i et forrykende tempo. Her er noen av de bemerkelsesverdige tingene genredigering gjorde i 2017.
1. De første menneskelige embryoene i USA ble modifisert med CRISPR.
I august rapporterte forskere ved Oregon Health and Science University, ledet av Shoukhrat Mitalipov, det første kjente forsøket på genetisk modifisering av menneskelige embryoer i USA. De injiserte CRISPR i embryoer som bar en genetisk mutasjon som er ansvarlig for en ofte dødelig arvelig hjertesykdom. CRISPR var i stand til å korrigere mutasjonen i omtrent tre fjerdedeler av embryoene. Forskere i Kina hadde tidligere redigert menneskelige embryoer med CRISPR, men dette var det største forsøket på å endre embryoer til dags dato.
2. CRISPR ble mer presis.
CRISPR og andre genomredigeringsmetoder fungerer ved å gjøre dobbelttrådede brudd i DNA, noe som er spesielt nyttig hvis du vil sette inn eller slette hele gener. Men noen genetiske avvik skjer på et enda mer minuttnivå av genomet. Noen ganger vil du kanskje bare redigere, slette eller sette inn en enkelt bokstav med DNA, ikke et helt gen. Denne ideen, kalt baseredigering, kom nærmere virkeligheten i 2017. Forskere modifiserte CRISPR for å målrette mot en enkelt grunnbokstav i stedet for et gen i menneskeceller. Med det nye verktøyet klarte de å konvertere et A-T-basepar til et G-C-par. Bragden er bemerkelsesverdig fordi feil i et enkelt basepar står for omtrent halvparten av de 32 000 mutasjonene som er kjent for å være knyttet til menneskelige sykdommer.
3. Forskere brukte CRISPR til å forberede griser som en fremtidig kilde til menneskelige organer.
I år tok startup eGenesis, en spinout fra laboratoriet til Harvard Medical School-genetikeren George Church, et skritt fremover i å modifisere griser ved hjelp av CRISPR. Selskapet ønsker å dekke et stort behov for organtransplantasjoner ved å gjøre griseorganer trygge nok til å brukes på mennesker med hjerte-, lever-, nyre- eller lungesvikt. Et problem er at griser har medfødte virus i deres DNA som kan overføres til menneskelige mottakere og forårsake sykdom. Forskere ved eGenesis brukte CRISPR for å deaktivere disse virusene i griseembryoer. Da grisene ble født, var alle 37 friske og virusfrie.
4. En genredigeringsbehandling ble injisert direkte i en pasient.
En 44 år gammel mann ble den første personen som mottok en genredigeringsbehandling designet for å direkte modifisere cellene hans. Terapien bruker en eldre DNA-redigeringstilnærming kalt sinkfingernukleaser, i stedet for CRISPR. Tilnærmingen er ment å korrigere en feil i et gen som forårsaker en sjelden metabolsk lidelse som sakte ødelegger kroppens celler. Sangamo Therapeutics, selskapet som lager den eksperimentelle terapien, brukte tidligere den samme teknologien til å redigere cellene til HIV-pasienter utenfor kroppen og deretter sette dem tilbake til pasientene i et forsøk på å eliminere viruset. Behandlingen hadde ikke en varig effekt, men Sangamo håper at direkte injeksjon av genredigeringsverktøyene i kroppen vil ha en bedre sjanse til å virke.