211service.com
Fem måter å få CRISPR inn i kroppen på
FreeImages.com | Kerem Yucel
Genredigeringsteknologien CRISPR har potensial til å behandle – og muligens kurere – en rekke sykdommer. Men for at DNA-redigeringen skal skje inni deg, må CRISPR finne veien til høyre del av kroppen.
Det betyr for det meste å få et DNA-skjærende protein kalt Cas9, som vanligvis finnes i bakterier, til å fungere i cellene dine. For å gjøre det prøver forskere ut noen overraskende leveringsteknikker. Her er noen av dem:
Geler og kremer.
Blant de første forsøkene på å bruke CRISPR hos mennesker er en planlagt rettssak i Kina for behandling av humant papillomavirus, den vanligste seksuelt overførbare infeksjonen. De fleste infeksjoner forårsaker ingen symptomer og går over av seg selv, men etterlatt å vedvare kan HPV forårsake livmorhalskreft og andre kreftformer. En vaksine for å forhindre HPV er tilgjengelig, men det finnes ingen behandlinger for personer som allerede har viruset. Kinesiske forskere utvikler en gel som inneholder DNA-koding for CRISPR-maskineriet. Den aktuelle behandlingen er utformet for å inaktivere virusgenene til HPV samtidig som DNAet til friske celler blir intakt. Forsøket vil registrere kvinner med HPV-infeksjoner; de vil motta gelen to ganger i uken i fire uker. Gelen påføres direkte på livmorhalsen.
Drikkelig eller spiselig CRISPR.
Resistens mot antibiotika vokser i USA og rundt om i verden, så mye at visse bakterielle infeksjoner blir dødelige. Som et alternativ til tradisjonelle antibiotika, kan en CRISPR-pille eller drikkelig væske være en ny måte å bekjempe disse bakteriene. Jan-Peter Van Pijkeren ved University of Wisconsin-Madison, sammen med oppstartsselskaper som Eligo Bioscience og Locus Bioscience, utvikler CRISPR-terapier som forteller skadelige bakterier å gjøre dødelige kutt i sitt eget DNA. CRISPR-mekanismen vil bli lagt til gode bakterier, eller et probiotikum, som en person kan svelge som en pille eller en væske. I motsetning til antibiotika, som dreper både dårlige og gunstige bakterier, vil et drikkebart eller spiselig CRISPR-probiotikum være spesifikt for en pasients bakterielle infeksjon, og bare drepe de skadelige bakteriene.
Relatert historie
Relatert historie Forskere håper de kan injisere genredigeringsteknologien direkte inn i øret for å stoppe arvelig døvhet.Øreinjeksjoner.
Zhen-Yi Chen, ørespesialist ved Harvard, er interessert i om CRISPR kan reversere gradvis hørselstap. Delikate hårceller i det indre øret er det som fanger opp lyd og lar oss høre. Disse cellene kan bli skadet av for mye eksponering for høye lyder eller en feil i en persons DNA. Det siste er det Chen håper å behandle med CRISPR. Han har gitt mus direkte injeksjoner av CRISPR i ørene for å deaktivere et gen kalt TCM1. Behandlede mus hørte fortsatt ved to måneders alder. Deretter håper Chen å prøve sin tilnærming i griser.
Hudtransplantasjoner.
CRISPR-hudplaster kan være en nålfri måte å håndtere type 2-diabetes på. Forskere ved University of Chicago brukte hudtransplantasjonene på mus til å redusere fedme og blodsukkernivåer . Ved type 2-diabetes er en persons blodsukker for høyt fordi kroppen enten ikke kan lage insulin eller motstå effektene. Insulin er et hormon som regulerer blodsukkeret. Med CRISPR modifiserte forskere et gen som lager et hormon som trengs for insulinproduksjon. De satte deretter genet inn i hudceller, dyrket cellene i laboratoriet og podet den genforandrede huden på mus. Etter å ha spist en fettrik diett, gikk mus med CRISPR-hudtransplantatene opp i mindre vekt enn en kontrollgruppe som ikke fikk transplantasjonene. De viste også mindre insulinresistens, en forløper til diabetes type 2. Xiaoyang Wu, en førsteamanuensis ved University of Chicago, sier at transplantatene også kan brukes til andre sykdommer. For diabetikere, sier han, er den største fordelen at de ikke trenger å injisere insulin daglig.
Ex vivo terapi.
Mange CRISPR-terapier vil sannsynligvis innebære å modifisere pasientens celler utenfor kroppen – eller ex vivo – og deretter infusjonere dem tilbake i kroppen. For noen sykdommer vil forskere kanskje bare bruke genredigering for å velge celler eller vev i kroppen, for eksempel benmargsceller. Ex vivo genterapi lar forskere fjerne visse celler, bruke CRISPR på dem og dyrke dem i et laboratorium. Dette lar også de som forbereder cellene observere om genredigeringen faktisk har fungert før de redigerte cellene settes tilbake i kroppen. Denne tilnærmingen har blitt studert i kliniske studier av noen tradisjonelle genterapier, som bruker et modifisert virus for å transportere genetisk materiale inn i kroppen. Etterforskere tror denne metoden kan fungere for behandling av sigdcellesykdom.