FDA stanser en av de første menneskelige CRISPR-studiene før den begynner

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 30. mai

En prøveplanlegging for å bruke genredigeringsverktøyet CRISPR på sigdcellepasienter har blitt satt på vent på grunn av uspesifiserte spørsmål fra amerikanske regulatorer.

Bakgrunn: CRISPR Therapeutics, som utvikler terapien, søkte godkjenning fra US Food and Drug Administration i april for å starte studien. Terapien innebærer å trekke ut stamceller fra en pasients benmarg og redigere dem med CRISPR i laboratoriet. Tanken er at de redigerte cellene, når de først er infundert tilbake i pasienten, vil gi opphav til friske røde blodceller.

FDA hold: Men ifølge a uttalelse onsdag fra CRISPR Therapeutics beordret FDA selskapet til ikke å fortsette med studien før det svarer på spørsmål om behandlingen (selskapet ga imidlertid ingen ytterligere detaljer om hva disse spørsmålene er).

FDA svarte ikke umiddelbart på en forespørsel om kommentar.

Planlagte forsøk: CRISPR Therapeutics sier at en europeisk studie for den arvelige blodsykdommen beta-thalassemi, som involverer en lignende prosedyre, ikke vil bli påvirket av FDAs ordre. Selskapet planlegger å starte denne studien i andre halvdel av året.

Separat registrerer den første CRISPR-studien i USA, utført av University of Pennsylvania, pasienter.