211service.com
FDA godkjenner banebrytende genterapi for kreft
NOVARTIS
En revolusjonerende kreftbehandling som bruker genetisk konstruerte immunceller har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration, og innledet en ny æra av kreftbehandling.
FDA kaller behandlingen, laget av Novartis, den første genterapien i USA. Behandlingen er utviklet for å behandle en ofte dødelig type blod- og benmargskreft som rammer barn og unge voksne. Kjent som en CAR-T-terapi, har tilnærmingen vist bemerkelsesverdige resultater hos pasienter. Engangsbehandlingen vil koste 475 000 dollar, men Novartis sier at det ikke vil belastes noe dersom en pasient ikke svarer på behandlingen innen en måned.
Vi går inn i en ny grense innen medisinsk innovasjon med evnen til å omprogrammere en pasients egne celler til å angripe en dødelig kreft, sa FDA-kommissær Scott Gottlieb i en uttalelse .
Terapien, som vil bli markedsført som Kymriah, er en tilpasset behandling som bruker pasientens egne T-celler, en type immuncelle. En pasients T-celler ekstraheres og fryses ned slik at de kan transporteres til Novartis sitt produksjonssenter i New Jersey. Der er cellene genetisk endret til å ha et nytt gen som koder for et protein – kalt en kimær antigenreseptor, eller CAR. Dette proteinet leder T-cellene til å målrette mot og drepe leukemiceller med et spesifikt antigen på overflaten. De genmodifiserte cellene blir deretter infundert tilbake til pasienten.
I en klinisk studie med 63 barn og unge voksne med en type akutt lymfatisk leukemi, fikk 83 prosent av pasientene som mottok CAR-T-behandlingen kreftene sine i remisjon innen tre måneder. Etter seks måneder levde 89 prosent av pasientene som fikk behandlingen fortsatt, og etter 12 måneder hadde 79 prosent overlevd.
Anslagsvis 3100 pasienter i alderen 20 år og yngre i USA blir diagnostisert med akutt lymfatisk leukemi hvert år, noe som gjør det til den vanligste barnekreften, ifølge National Cancer Institute. Nåværende behandlingsalternativer inkluderer kjemoterapi og stamcelletransplantasjoner, men rundt 600 pediatriske og unge voksne pasienter med sykdommen får tilbakefall hvert år, og mange er fortsatt uhelbredelige.
David Mitchell, grunnlegger av en fortalergruppe kalt Pasienter for rimelige stoffer, sa i en uttalelse at kostnaden på 475 000 dollar er for høy og hevder at den føderale regjeringen brukte 200 millioner dollar på tidlig forskning på CAR-T-terapi før Novartis kjøpte rettighetene til behandlingen. Gruppen møtte nylig selskapet for å appellere om en rettferdig pris for behandlingen. Tidligere estimater spådde en prislapp mellom $600.000 til $750.000.
Den historiske godkjenningen lover godt for rivaliserende selskaper Kite Pharma og Juno Therapeutics, som også utvikler CAR-T-terapier. Kite Pharma, som venter på FDA-godkjenning for sin CAR-T-behandling for å behandle en form for blodkreft hos voksne, ble denne uken kjøpt ut av Gilead i en avtale verdt 11,9 milliarder dollar.
Selv om Novartis-terapien har vist ekstraordinære resultater hos pasienter, gjenstår det spørsmål om hvordan selskapet vil kunne produsere personlig tilpassede terapier raskt nok til å få dem til pasienter over hele landet. Novartis sier at det tar i gjennomsnitt 22 dager å lage terapien, fra det tidspunktet en pasients celler fjernes til de infunderes tilbake til pasienten. Kymriah vil i første omgang være tilgjengelig på 20 amerikanske sykehus innen en måned, sier Novartis. Til slutt vil totalt 32 nettsteder tilby terapien.
CAR-T-terapi har også vært kjent for å forårsake potensielt livstruende bivirkninger hos noen pasienter, inkludert nevrologiske problemer og en reaksjon som kalles cytokinfrigjøringssyndrom. Juno Therapeutics avsluttet en CAR-T-studie tidligere i år etter at pasienter døde av hjerneødem, eller hevelse i hjernen. Ingen pasienter behandlet med Novartis CAR-T-terapi har dødd av den komplikasjonen, ifølge selskapet.
FDA definerer genterapi som en medisin som introduserer genetisk materiale i en persons DNA for å erstatte defekt eller manglende genetisk materiale for å behandle en sykdom eller medisinsk tilstand. Dette er den første slik terapi som er tilgjengelig i USA, ifølge FDA. To genterapier for sjeldne, arvelige sykdommer er allerede godkjent i Europa.