Et livreddende genmedisin kan holde familier som gisler med en prislapp på 4 millioner dollar

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 05 nov

Det sveitsiske legemiddelselskapet Novartis har antydet at det kan kreve så mye som $4 til $5 millioner for en ny genterapi, ifølge Reuters .

Sjelden sykdom: Generstatningsbehandlingen, som ennå ikke er godkjent, er for type 1 spinal muskelatrofi, en dødelig arvelig sykdom som rammer 1 av 20 000 småbarn. En enkelt dose av behandlingen ser ut til å forhindre sykdommen hvis den gis kort tid etter fødselen. Det ser med andre ord ut som en sann kur.

Slå den rik: Genterapiteknologien ble spunnet ut av Nationwide Children's Hospital til en oppstart, AveXis, som testet den på et dusin eller så barn. Tidligere i år kjøpte Novartis AveXis for nesten 9 milliarder dollar. Avtalen gjorde noen få mennesker svært velstående. Det garanterte også ganske mye en iøynefallende prislapp.

Betal: Novartis har ikke annonsert en endelig pris, men ifølge Reuters sa Dave Lennon, president for AveXis, under en telefonkonferanse at fire millioner dollar er en betydelig sum penger, men vi mener dette er et kostnadseffektivt punkt. Den forrige rekordprisen for et medikament var rundt 1 million dollar for Glybera , også en genterapi.

Hvorfor så mye? Sjeldne sykdommer er, vel, veldig sjeldne. Og legemiddelselskaper tenker i termer av storfilmer. Den eneste måten å gjøre en behandling for sjeldne sykdommer som er gitt én gang til en profittmaker, er å kreve ekstremt høye priser.

Liv eller død: Forvent at Novartis vil møte tøffe spørsmål fremover. En kritiker på Twitter bemerket at løsepenger som betales til kriminelle gjenger for å løslate gisler, ofte bare er rundt 2 millioner dollar.