Er $850 000 verdt for en blindhetsbehandling?

Kategori: Bioteknologi Lagt ut januar 03

Spark Therapeutics, som lager terapien, kunngjorde i dag den enorme prislappen. Den ble kalt Luxturna og ble godkjent av FDA i desember, men Spark avslørte ikke prisen den gangen.

Nå har det gjort det. Og det er mye.

I en klasse for seg. Den eneste godkjente genterapien for en arvelig type blindhet vil koste 425 000 dollar per øye - den dyreste enkeltdosen av et medikament i USA. Til 850 000 dollar for begge øyne, vil det være mer enn 10 ganger median nettoverdi for en amerikansk familie.

Hvem vil tjene på det? Behandlingen er ment å gjenopprette synet hos personer som har en spesifikk genetisk mutasjon som forårsaker degenerasjon av netthinnen. Spark har ikke sagt hvor mange mennesker det er, men etter våre egne estimater kan det være færre enn 30 pasienter i året.

Er det verdt det? Mens terapien stopper pasientens syn fra å bli verre og til og med gjenoppretter noe syn, er det ikke en kur, og ingen er sikker på hvor lenge effekten varer. Derimot kurerer en genterapi på markedet i Europa, kalt Strimvelis, effektivt pasienter med en sjelden type immunsvikt til den lave, lave prisen på 714 000 dollar.