211service.com
En prislapp på 850 000 dollar på genterapi burde ikke skremme deg ut – ennå
Spark Therapeutics, Inc.
Prisen på 850 000 dollar for en nylig godkjent genterapi for blindhet overveldet pasientforkjempere, men klistremerkesjokket kunne raskt avta.
Mange kostbare legemidler må kjøpes år etter år. Men genterapi gis bare én gang, med potensielt permanente effekter.
Mark Trusheim, som leder MITs New Drug Development Paradigms-program, sier genterapier flytter medisin fra en modell for å leie behandlinger til en modell for å kjøpe langsiktige helseforbedringer.
Utfordringen er som å gå fra å være en leilighetsleier til en leilighetskjøper og bli sjokkert over kjøpesummen, sier han.
Philadelphia-baserte Spark Therapeutics sa i går at de planla å belaste $425 000 per øye for Luxturna, den første genterapien for en arvelig sykdom som nådde det amerikanske markedet.
David Mitchell, grunnlegger og president for advokatgruppen Patients for Affordable Drugs, er bekymret for at behandlingen vil være utenfor rekkevidde for personer med høye fradragsberettigede helseplaner og vil slå de uten forsikring konkurs.
Knapt noen betaler full pris for narkotika av egen lomme. Dessuten vil ikke den samlede innvirkningen på helseforsikringsselskapene være stor fordi sykdommen stoffet behandler er ekstremt sjelden.
Et forsikringsselskap, Harvard Pilgrim Health Care, som dekker 2,7 millioner mennesker i New England, har allerede signert for å betale for Sparks terapi.
Bioteknologiselskapet sier det leter etter måter å dempe slaget. Den sier at det kan gi forsikringsselskapene en rabatt hvis pasientenes syn blir dårligere innen to og et halvt år, og det samarbeider med Medicare og Medicaid slik at den amerikanske regjeringen kan betale i avdrag.
Sparks Luxturna ble godkjent av U.S. Food and Drug Administration i desember for pasienter som har en genetisk mutasjon i RPE65 genet, som forårsaker degenerativ retinal sykdom.
Terapien, som injiseres i øyet, inneholder millioner av konstruerte viruspartikler som inneholder korrekte kopier av genet. Behandlingen forbedrer synet, men gjenoppretter det ikke fullt ut.
Ken Mills, administrerende direktør i Regenxbio, et genterapiselskap med base i Rockville, Maryland, sier Luxturnas høye pris kanskje ikke avslører mye om hva fremtidige genterapier vil koste.
Hvis du ser på historien til bioteknologi, definerer ikke de første godkjente produktene nødvendigvis hva markedet er, sier han.
Den virkelige testen kan komme når Spark og andre selskaper begynner å vinne godkjenning for å selge generstatningsterapier for sykdommer som hemofili og sigdcelleanemi, som påvirker titusenvis av mennesker i USA.
Mitchell sier at han ikke er optimistisk for at prisene på genterapi vil synke. Legemiddelselskapene kommer fortsatt til å ta betalt for det de tror de kan slippe unna med, sier han.