CRISPR: Den neste behandlingen for hørselstap?

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 20. desember

Forskere har brukt genredigeringsverktøyet for å gjenopprette hørselen hos dyr med en genetisk form for døvhet.

Arbeidet, som er detaljert onsdag i journalen Natur , ble gjort på mus, men en lignende teknikk kunne etter hvert brukes på mennesker. Hos mus injiserte forskere CRISPR-Cas9 direkte inn i de ørsmå hårene i det indre øret, som fanger opp vibrasjonene fra lydbølger og konverterer dem til signaler hjernen kan tolke (i bildet ovenfor vises en muss cochlea-hår grønne).

Når disse hårcellene er skadet – noe som kan skje hvis du for eksempel hører på for mye høy musikk – fører det til hørselstap. Mutasjoner i visse gener har en lignende effekt.

I Natur papir, innkapslet forskere CRISPR-systemet i små lipidbobler for å målrette Tmc1-genet, som får hårceller til å produsere et unormalt, giftig protein som bygger seg opp og dreper celler. Hos både mennesker og mus forårsaker det å arve bare én kopi av genet progressivt hørselstap som fører til døvhet. Hos mennesker har mange gener blitt knyttet til arvelig døvhet.

Når det ble injisert i sneglehuset, den spiralformede delen av øret som er ansvarlig for hørselen, var CRISPR i stand til å forstyrre det døvhetsfremkallende genet. Vi har tidligere utforsket hvorfor dette kan være en god måte å levere CRISPR til en person (se Det enkleste stedet å bruke CRISPR kan være i øret ditt).

Hos mus som fikk CRISPR-injeksjonen, overlevde flere hårceller og vokste tilbake uker senere. For å teste hørselen deres, plasserte forskere elektroder på dyrenes hoder og overvåket aktiviteten til hjerneregioner som er involvert i hørselen. De ubehandlede musene måtte utsettes for høyere lyder for å vekke hjerneaktivitet enn de behandlede musene.