CRISPR brukes til å behandle en pasient med en farlig blodsykdom

Kategori: Bioteknologi Lagt ut 25. februar

Et sveitsisk bioteknologiselskap sier den har brukt CRISPR for å behandle en pasient med beta-thalassemi, som markerer genredigeringsteknologiens første rettssak som drives av den vestlige legemiddelindustrien.

Behandlingen: CRISPR Therapeutics, fra Zug, Sveits, sier at de brukte CRISPR for å prøve å kurere en enkelt pasient for beta-thalassemi, en farlig blodsykdom som gjør folk avhengige av transfusjoner. Vertex Pharmaceuticals of Boston sponser innsatsen.

Problemet: Personer med beta-thalassemi arver defekte kopier av genet som lager hemoglobin, molekylet som røde blodceller bruker til å transportere oksygen. Imidlertid har alles kropp en andre kopi av genet - kalt føtalt hemoglobin - som blir slått av etter at vi er født. I den kliniske utprøvingen , bruker forskere CRISPR-redigering i et forsøk på å slå på fostergenet igjen.

Utenfor kroppen: Behandlingen går ut på å samle benmargsstamceller fra en pasient og deretter fikse deres DNA i laboratoriet ved hjelp av CRISPR. Etter det blir cellene reinfundert i blodet. I teorien kan engangsbehandlingen kurere sykdommen, selv om det er for tidlig å vite resultatet. CRISPR Therapeutics sier at de vil vente med å se hvordan den første pasienten reagerer før de behandler flere mennesker. Selskapet har også planer om å behandle pasienter med sigdcelleanemi ved å bruke samme strategi.

En kommersiell først? CRISPR Therapeutics og Vertex hevder at de er de første selskapene som behandler en pasient med CRISPR. Imidlertid har teknologien allerede blitt brukt i Kina på kreftpasienter, noen har deltatt i studier støttet av bioteknologiselskaper der .