Biohackere piratkopierer en billig versjon av en million-dollar genterapi

fotoillustrasjon av Robin Hood som skyter en sprøyte ut av en bue Mr + Ms tech

Med henvisning til de enorme kostnadene ved nye medisiner, sier en internasjonal gruppe biohackere at de skaper en knockoff av en million-dollar genterapi.

Legemidlet som kopieres er Glybera, en genterapi som var verdens dyreste legemiddel da det kom på markedet i Europa i 2015 med en prislapp på 1 million dollar per behandling. Glybera var den første genterapien som noen gang ble godkjent for å behandle en arvelig sykdom.

Nå sier en gruppe uavhengige og amatørbiologer at de har utviklet en prototype av en enklere, rimelig versjon av Glybera, og de planlegger å oppfordre universitets- og bedriftsforskere for å hjelpe dem med å sjekke, forbedre og teste den på dyr.

Gruppen sier at de vil begynne å dele materialet og beskrive aktivitetene deres denne helgen på Biohack the Planet, en konferanse i Las Vegas som er vert for innbyggere, journalister og forskere for to dager med presentasjoner om kroppsimplantater, biosikkerhet og hallusinogener.

Glybera / wikipedia

Dette ble utviklet i et skur i Mississippi, et lager i Florida, et soverom i Indiana og på en datamaskin i Østerrike, sier Gabriel Licina, en biohacker basert i South Bend, Indiana. Han sier at prototypen for genterapi koster mindre enn 7000 dollar å lage.

Eksperter som ble orientert om biohacking-prosjektet var delt, og noen kalte det feilforstått og usannsynlig at det vil fungere. Andre sier de overdrevne kostnadene ved genetiske behandlinger har etterlatt pasienter uten alternativer og skapt et insentiv til å piratkopiere genetiske gjennombrudd.

Det er en ganske stor sak å se biohackere vende fokuset mot genterapi fordi de potensielle konsekvensene kan være ganske store, sa Rachel Sachs, førsteamanuensis i juss ved Washington University i St. Louis og ekspert på prissetting av legemidler. De kan se på seg selv som å tjene pasientfellesskapets interesser.

I år introduserte det sveitsiske farmasøytiske firmaet Novartis en annen genterapi, Zolgesma, for spinal muskelatrofi, med en pris på 2,1 millioner dollar. På grunn av kostnadene har noen foreldre slitt med å skaffe det til barna sine, og behandlingen vil neppe bli gjort tilgjengelig i det meste av verden.

Å forstyrre fortellingen

Genterapien som biohackerne sier de kopierer, Glybera, ble godkjent for personer med en ultrasjelden blodsykdom kalt lipoproteinlipase-mangel. Men det viste seg ikke å være kostnadseffektivt og ble trukket fra markedet i 2017 av produsenten UniQure. Til dags dato er det bare én forsikringsgiver i Tyskland som har betalt for behandlingen.

Andreas Stürmer, en bioteknolog og miljøingeniør som er basert i Linz, Østerrike, sier at etter at ideen om reverse engineering behandlingen kom opp for ham, brakte han konseptet til Licina. Samarbeidet deres, som fant sted gjennom Facebook-meldinger og Skype-samtaler, inkluderte hjelp fra David Ishee, en biohacker i Mississippi.

Andreas Sturmer

I et annet nylig eksempel på kopigenterapi, i 2018, produserte og spiste en biohacker i Florida en oral genterapi for laktoseintoleranse ved å bruke en 20 år gammel vitenskapelig artikkel som oppskrift.

Det handler om å forstyrre narrativet, sier Licina, også medgründer av SciHouse , et samfunnsbioteknologilaboratorium i Indiana. Det var som «Vel, hvorfor i helvete ikke?»

david ishee

En grunn til å ikke gjøre det er at kopiering og salg av stoffet kan krenke UniQures åndsverk. Tom Malone, en talsperson for UniQure, sier at selskapet ikke hadde blitt informert om biohacking-forsøket. Han sier det fortsatt eier patent på stoffet, men tror ikke det er stor etterspørsel etter behandlingen. For det formål vil en 'knockoff'-versjon av Glybera sannsynligvis møte betydelige regulatoriske og kommersielle hindringer, sier Malone.

US Food and Drug Administration har også sagt at det er ulovlig å selge gjør-det-selv-genterapi-rekvisita. Likevel føler noen biohackere seg sikre på å hente informasjon fra publiserte artikler, selv om noe av det er patentert. Denne tingen er beskyttet på 10 forskjellige måter, sier Ishee. Jeg bryr meg ikke. For jeg selger den ikke.

Få jobben gjort

For å slå av, sjekket biohackerne de originale Glybera-papirene for informasjon om den genetiske sekvensen til genet som pasienter trenger korrigerte kopier av. De la inn en bestilling hos et gensynteseselskap for en kopi av DNA, som ble lagt til en sirkulær genetisk konstruksjon kalt en minisirkel. Når den legges til en celle, vil minirkelen begynne å produsere små mengder av lipoproteinlipase-enzymet.

Det er en viktig forskjell fra den originale Glybera, som brukte en injeksjon av virus i beinmuskelen for å levere genet. Viral levering er et komplekst foretak, men det er den mest brukte strategien i genterapi. Biohackerne har ikke tilgang til virus på grunn av deres høye kostnader, men de sier at minisirkler også kan injiseres.

Robert Kotin, en ekspert på produksjon av genterapi, kaller minisirkelteknologien kontroversiell og sier at den har vist motstridende resultater. Mens minisirkler, i motsetning til virus, muligens kan administreres på nytt gang på gang, er de ikke like effektive til å få celler til å følge genetiske instruksjoner.

Det er ikke det samme, [men] det kan få jobben gjort. Det er bare mindre effektivt, sier Ishee om minisirklene, som er basert på designen hans. Han mener de kunne injisert over en periode på et halvt år. Det er som om du ville grave et svømmebasseng eller en dam - du kan kjøpe en traktorgraver og grave den på en dag, eller du kan gjøre det med en spade uten kostnad over flere måneder.

Biohacking påstander

Dette er ikke første gang gruppen spruter med påstander om genetisk triksing. Ishee har forsøkt (uten hell) å modifisere hundenes DNA, og Licina og Stürmer var involvert i et oppstartsselskap kalt Ascendance Biomedical, hvis administrerende direktør, Aaron Traywick, injiserte seg selv med en uprøvd herpesvaksine i 2018, noe som førte til en bølge av kritikk.

Traywick ble senere funnet død i en flotasjonstank. Hans drukning var dømt tilfeldig og ikke relatert til geneksperimentene hans.

Gabriel Licina

Denne gangen tar teamet skritt for å vise at deres genetiske oppfinnelse, som de kaller Slybera, bør tas på alvor. På Las Vegas-arrangementet denne helgen vil de etterlyse hjelp til å teste sin versjon av behandlingen på dyr, noe de sier er for dyrt å gjøre selv.

Jeg sier ikke at vi har fullført genterapi, sier Licina. Bare at vi har ett stykke. Foreløpig sier gruppen at Slybera ikke er klar for pasienter og trenger videre utvikling.

Smertefull sykdom

Siden Glybera ble trukket fra det europeiske markedet for to år siden, har ikke pasienter med fettlagringssykdommen den behandler, kjent under forkortelsen LPLD, hatt mange alternativer.

Vanligvis diagnostisert i barndommen, er LPLD preget av tilstedeværelsen av fettpartikler i blodet, noe som får det til å se kremhvitt ut. Pasienter står overfor et helt liv med strenge dietter og må avstå fra alkohol og sukker eller møte bivirkninger som uutholdelig smerte fra pankreatitt. Mange kvinnelige pasienter klarer ikke å få barn.

Disse alvorlige kostholdsrestriksjonene er veldig isolerende, sier Jill Prawer, grunnleggeren av LPLD Alliance, en pasientgruppe i Storbritannia. Jeg ble enormt skuffet da Glybera ble tatt av markedet … men jeg vet ikke nok om biohacking, spesielt om sikkerheten og effektiviteten – eller lovligheten.

Prawer lurer på hvor sentralt pasientens sikkerhet, velferd og velvære ville vært for biohackere, som alle jobber med bioteknologi som en hobby, og hvilke sikkerhetstiltak som ville være på plass hvis noe skulle gå galt.

Sosial rettferdighet

Daniel Gaudet, en lege i Montreal som behandler pasienter som lider av mangelen (hvorav 19 mottok Glybera i kliniske studier), mener biohackernes plan er naiv. Selv om han er enig i at Glybera var for dyr, mener han å utvikle en genterapi er for komplisert og risikabelt for amatører å gjennomføre.

Tilgang og rimelighet er reelle utfordringer, sier Gaudet. Vi må være kreative, men biohacking er ikke løsningen.

Andre er ikke like sikre på at biohackere bør avskrives. Genetiker Michael Hayden ledet det originale Glybera-forskerteamet ved University of British Columbia. Han husker spenningen da behandlingen virket på dyr og håpet han følte at pasienter kunne bli hjulpet. For å vise det ble et selskap kalt AMT (som senere ble UniQure) dannet for å kjøre en definitiv studie på pasienter.

Det var da problemene startet, sier Hayden. Som klinikere forskerne mistet vi kontrollen over prosjektet fullstendig ... De bestemte seg for at de skulle kreve en million dollar per skudd. I 2012, i Europa, var dette opprørende.

Retten til tilgang til medisin er et spørsmål om sosial rettferdighet, sier Hayden. Enhver måte å gi potensielle fordeler til pasienter på er helt meningsfull, og jeg ville aldri stå i veien [for biohackere]. Faktisk sier han at han ville være interessert i å bli koblet til teamet som prøver å piratkopiere stoffet hans.

Vi vil gjerne lære mer, sier han.

gjemme seg