Bedrifter planlegger tester av optogenetiske briller for å gjenopprette synet

De visirlignende enhetene må kombineres med genterapi for å fungere. 15. februar 2017





To oppstartsselskaper sier at de planlegger å starte kliniske studier for å behandle blindhet ved å kombinere en ny teknologi kalt optogenetics med høyteknologiske briller som kan stråle lys inn i øyet.

Selskapene, GenSight Biologics of Paris og Bionic Sight, en oppstart fra Weill Cornell Medical College i New York, sier begge at en kombinasjon av bærbar elektronikk og genterapi har en sjanse til å gjenopprette synet ved å gjenskape netthinnens evne til å føle lys.

Begge selskapene har som mål å hjelpe pasienter med en degenerativ øyesykdom kalt retinitis pigmentosa, som ødelegger lysfølende celler i netthinnen. Hvis tilnærmingen fungerer, kan den i teorien brukes til å behandle enhver type netthinnesykdom som involverer tap av disse cellene, kalt fotoreseptorer.



Optogenetics, en form for genterapi, tilbyr en ukonvensjonell, men potensielt kraftig måte å omgå skadede fotoreseptorer. Ved å bruke teknikken legger forskerne genetiske instruksjoner til en annen type netthinneceller, ganglioner, slik at de blir lysfølsomme i stedet.

I samarbeid med Institut de la Vision i Paris har GenSight utviklet et par vernebriller som inneholder et kamera, en mikroprosessor og et digitalt mikrospeil som vil konvertere bilder kameraet fanger til skarpe pulser av rødt lys for å stimulere de modifiserte cellene.

Når den ble testet i blinde aper og rotter, så det ut til at teknologien gjenopprettet deres evne til å se, sier GenSight-sjef Bernard Gilly, men bare en test på menneskelige frivillige som er i stand til å beskrive hva de oppfatter etter å ha blitt behandlet, vil være definitivt. Han forventer at en menneskelig studie starter i år.



Selskapene følger også nøye med på resultater fra en første menneskelig test av optogenetikk utført i mars i Texas i fjor. I en rettssak ledet av RetroSense Therapeutics, nylig kjøpt opp av Allergan, ble en blind kvinne den første personen som fikk en optogenetisk behandling for å gjenopprette synet.

Denne studien har så langt registrert fire pasienter, ifølge David Birch fra Retina Foundation of the Southwest, der forsøket finner sted. Hver pasient får en injeksjon i øyet av et konstruert virus som bærer et gen fra alger, som instruerer cellene til å lage det lysfølsomme proteinet. Teamet har ennå ikke rapportert resultatene sine, så det er ukjent om forsøkspersonene har fått noe av synet tilbake.

De RetroSense-studie er avhengig av naturlig lys for å aktivere cellene. Det kan begrense behandlingens effektivitet, fordi de lysfølende proteinene bare reagerer på spesifikke bølgelengder av lys, og lave nivåer av omgivelseslys eller naturlig lys er kanskje ikke sterkt nok til å utløse dem.



Richard Masland, en oftalmologiprofessor ved Harvard Medical School og en vitenskapelig rådgiver for RetroSense, sier at det er grunnen til at selskaper ser på beskyttelsesbriller eller andre lystilpasningsmaskiner som en måte å stråle lys med riktig bølgelengde og intensitet inn i øyet.

Bionic Sight, en startup grunnlagt av Sheila Nirenberg, en nevroforsker ved Weill Cornell Medical College, forfølger også en kombinasjon av briller og optogenetikk. Selskapet sa i januar at det ville samarbeide med genterapiselskapet Applied Genetic Technologies for å starte kliniske studier innen 2018.

Det er fortsatt uklart hva slags syn som vil følge av stimulering av ganglioncellene, da disse cellene normalt fungerer for å videresende nerveimpulser og ikke mottar lys direkte. Nirenberg sier at brillene hennes vil konvertere lys til en nevral kode, eller et mønster av forhåndsbehandlede pulser, som vil se ut til ganglioncellene som om de kommer fra andre celler i netthinnen.



Daniel Palanker, en oftalmologiprofessor og direktør for Hansen Experimental Physics Laboratory ved Stanford University, er skeptisk til at Nirenbergs nevrale kode vil hjelpe. Det er fordi det er rundt 30 typer retinale ganglionceller, hvorav noen reagerer på lys mens noen reagerer på bevegelse og noen på forskjeller i kontrast. Ingen sett med lysmønstre ville være i stand til å kommunisere med dem alle, sier han.

gjemme seg