211service.com
Amerikanske leger planlegger å behandle kreftpasienter ved hjelp av CRISPR
Genredigerte immunceller kan bidra til å utslette dødelige svulster. 17. januar 2018
penn medisin
Den første menneskelige testen i USA som involverer genredigeringsverktøyet CRISPR kan begynne når som helst og vil bruke DNA-skjæringsteknikken i et forsøk på å bekjempe dødelige kreftformer.
Leger ved University of Pennsylvania sier at de vil bruke CRISPR for å modifisere menneskelige immunceller slik at de blir ekspertkreftmordere, ifølge planene postet denne uken til en katalog av pågående kliniske studier.
Studien vil registrere opptil 18 pasienter som kjemper mot tre forskjellige typer kreft - multippelt myelom, sarkom og melanom - i det som kan bli den første medisinske bruken av CRISPR utenfor Kina, hvor lignende studier har vært på gang.
En rådgivende gruppe til National Institutes of Health ga opprinnelig grønt lys til Penn-forskerne i juni 2016 (se First Human Test of CRISPR Proposed ), men inntil nå var det ikke kjent om rettssaken ville fortsette.
«Vi er i de siste trinnene med å forberede oss til rettssaken, men kan ikke gi en spesifikk forventet startdato, sa en talsperson for Penn Medicine MIT Technology Review .
Parker Institute for Cancer Immunotherapy, en veldedig organisasjon opprettet av milliardærentreprenøren Sean Parker, en av grunnleggerne av musikkdelingsnettstedet Napster, bekreftet at det er med på å finansiere studien.
CRISPR-forsøket, ledet av legen Edward Stadtmauer, involverer omprogrammering av en persons immunceller for å finne og angripe svulster.
For å bidra til å forbedre behandlingen, har Penn-forskere til hensikt å bruke CRISPR for å slette to gener i pasientens T-celler for å gjøre dem til bedre kreftbekjempere. Et av genene som skal fjernes lager et sjekkpunktmolekyl, PD-1, som kreftceller utnytter for å sette bremser på immunsystemet.
En ytterligere redigering vil slette reseptoren som immunceller vanligvis bruker for å oppdage fare, som bakterier eller sykt vev. En konstruert reseptor, lagt til i stedet, vil i stedet styre dem mot bestemte svulster.
I studien vil leger fjerne folks blodceller, modifisere dem med CRISPR i laboratoriet, og deretter sette dem tilbake til pasientene.
Denne tilnærmingen utenfor kroppen, kalt ex vivo genterapi, anses som mindre risikabel enn å injisere CRISPR direkte inn i en persons blodstrøm, noe som kan forårsake immunreaksjoner.
En andre CRISPR-forsøk som kan begynne i Europa senere i år vil også følge ex vivo-tilnærmingen. CRISPR Therapeutics, et bioteknologiselskap basert i Cambridge, Massachusetts, ba europeiske reguleringsmyndigheter i desember om tillatelse til å prøve å kurere beta-thalassemi, en blodsykdom, ved å gjøre en genetisk tilpasning av folks blodceller.